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viernes, 20 de marzo de 2015

UN TRASPLANTE DE CÉLULAS HEPÁTICAS CORRIGE LOS FALLOS DEL CICLO DE LA UREA

La Agencia Europea del Medicamento ha recibido una petición de aprobación de un tratamiento para una enfermedad rara: la hiperamonemia, acumulación de amonio en la sangre por culpa de una mutación que impide el correcto metabolismo del nitrógeno presente en las proteínas. En un organismo sano, ese nitrógeno acaba excretándose por la orina en forma de urea. Cuando el proceso falla, se forma amoniaco que va al cerebro y causa una importante discapacidad física e intelectual e incluso la muerte del niño.


La terapia, desarrollada por Cytonet, consiste en inyectar células hepáticas sanas al hígado del recién nacido. Con ello se consigue solventar el fallo congénito. Tiene la ventaja de que basta con recuperar un 2% de la función hepática para que los efectos se reviertan.
La hiperamonemia afecta a unos 25 recién nacidos en España al año. La enfermedad, cuando la mutación afecta a todo el hígado, puede hacer que en 48 horas, un niño sano entre en un coma hepático. Si no se pone remedio en 72 horas puede haber muerto.

La mejor solución para estos niños que empiezan a sufrir la enfermedad en cuanto nacen es un trasplante de hígado. Pero esa intervención es muy complicada en recién nacidos. Hay posibles tratamientos paliativos pero son solo soluciones temporales.

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