DETECTAN VULNERABILIDADES DE LAS CÉLULAS DE LEUCEMIA

Investigadores del Instituto Wellcome Trust Sanger, en Reino Unido, utilizaron la edición genética del CRISPR para encontrar posibles dianas terapéuticas en las células de la LMA (leucemia mieloide aguda). Han encontrado un gran número de genes que podrían ayudar con el tratamiento.

La LMA es un tipo de cáncer en el que las células cancerosas desplazan a las sanas en la médula ósea e interfieren con su función de producir células sanguíneas, lo que puede llevar a infecciones mortales. Los tratamientos contra la LMA no han cambiado nada desde hace años y menos de 1 de cada 3 personas la supera.

El CRISPR-Cas9 se emplea para interrumpir y destruir determinados genes de las células. Pero, en esta ocasión, refinaron la técnica para interrumpir todos los genes de la LMA de manera individual y así detectaron cuales perjudicaban al alterarlos el crecimiento y desarrollo de las células de LMA.

El líder del proyecto explica "estudios anteriores mostraron una prueba de principio, pero este es uno de los primeros intentos sistemáticos de identificar las vulnerabilidades genéticas de la LMA". "Hemos mejorado y aplicado la tecnología CRISPR-cas 9 para mirar qué mata las células realmente. Se está convirtiendo en una técnica poderosa en la investigación del cáncer, ya que supera algunas de las limitaciones de las herramientas anteriores".

Con este estudio han descubierto que de los 2000 genes del genoma humano, 500 son esenciales para que las células cancerígenas sobrevivan de los que para 200 se podrían desarrollar fármacos.

Eligieron un gen para probar (el gen KAT2A) y comprobaron que al interrumpirlo se redujo el crecimiento y supervivencia de las células de LMA.

"Éste es un hallazgo emocionante, ya que la inhibición KAT2A funcionó en una serie de células de LMA primarias con diversos genotipos. Aunque es necesario estudiar el gen en mayor profundidad para entender su potencial para su uso en la clínica, mostramos que orientarse a KAT2A permitió la destrucción de las células de LMA en el laboratorio sin dañar las células sanguíneas sanas" relatan.

Validaron este hallazgo haciendo lo mismo en las células de leucemia de ratones transgénicos y estos sobrevivieron más tiempo. Los posibles genes diana han sido puestos a disposición de otros investigadores para que los investiguen. Su testimonio es el siguiente:

"Aunque la inhibición KAT2A necesita investigarse ahora como una estrategia de tratamiento para la LMA, hay muchos más candidatos a perseguir por la comunidad de investigación de la leucemia. Nuestra esperanza es que este trabajo lleve a tratamientos más eficaces contra la LMA que mejoren la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes".

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