Todo comenzó cuando su hematólogo le ofreció la posibilidad de entrar en un ensayo clínico con un medicamento experimental. Y es que, Gray, tiene anemia de células falciforme (siendo una enfermedad muy frecuente), provocada por una mutación que hace que los glóbulos rojos no sean redondos sino en forma de media luna.
Estas células sanguíneas atascan los vasos provocando un dolor paralizante en todo el cuerpo, daños crónicos, riesgos de infarto cerebral...
Sucede de la siguiente manera; el gen que controla la producción de hemoglobina, tras el nacimiento su expresión génica se desactiva, y comienza a funcionar otro que se encargará de producir hemoglobina durante toda la vida, y es en este, donde está la mutación.
De esta manera, Gray, en 2019 fue de las primeras personas en recibir terapias con CRISPR, que es una tecnología muy innovadora desarrollada en 2012 y que es capaz de corregir errores en el genoma humano.
Este tratamiento se llevó a cabo extrayendo células madre sanguíneas de la médula ósea, aislándolas en el laboratorio y usando las tijeras moleculares de CRISPR para seccionar su genoma por el gen BCL11A, el cual apaga la síntesis de hemoglobina fetal después del nacimiento.
Tras ello, los médicos tuvieron que matar al resto de células sanguíneas enfermas de la médula ósea de Gray utilizando quimioterapia.
Sucede de la siguiente manera; el gen que controla la producción de hemoglobina, tras el nacimiento su expresión génica se desactiva, y comienza a funcionar otro que se encargará de producir hemoglobina durante toda la vida, y es en este, donde está la mutación.
De esta manera, Gray, en 2019 fue de las primeras personas en recibir terapias con CRISPR, que es una tecnología muy innovadora desarrollada en 2012 y que es capaz de corregir errores en el genoma humano.
Este tratamiento se llevó a cabo extrayendo células madre sanguíneas de la médula ósea, aislándolas en el laboratorio y usando las tijeras moleculares de CRISPR para seccionar su genoma por el gen BCL11A, el cual apaga la síntesis de hemoglobina fetal después del nacimiento.
Posteriormente le introdujeron sus células pero esta vez editadas y cargadas de hemoglobina fetal, las cuales, posteriormente, se multiplicaron.
Sin embargo, cabe destacar lo caro que son estos tratamientos, ya que estos pueden rondar los 2,8 millones de euros. Esto sumado a los costes de estancias prolongadas en hospitales o quimioterapias (entre otras cosas).
Lo bueno, es que estos tipos de terapias esclarecen un futuro con más posibilidades. Por ejemplo, nuevos ensayos se están llevando a cabo en órganos como el hígado, para curar enfermedades genéticas, obteniendo resultados bastante esperanzadores.
Sin embargo, cabe destacar lo caro que son estos tratamientos, ya que estos pueden rondar los 2,8 millones de euros. Esto sumado a los costes de estancias prolongadas en hospitales o quimioterapias (entre otras cosas).
Lo bueno, es que estos tipos de terapias esclarecen un futuro con más posibilidades. Por ejemplo, nuevos ensayos se están llevando a cabo en órganos como el hígado, para curar enfermedades genéticas, obteniendo resultados bastante esperanzadores.
Fuentes: El País, La voz de Maipú
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