Layla salvada gracias a la terapia genética

Layla, la niña británica que padece un tipo de leucemia incurable tiene una segunda oportunidad. Con tan sólo tres meses de edad le fue diagnosticada una leucemia linfoblástica aguda - un cáncer agresivo de la médula ósea que le obligó a someterse a duras sesiones de quimioterapia intensa, un trasplante de médula ósea, y a participar en una prueba experimental sin lograr acabar con la enfermedad. Investigadores del Reino Unido han probado por primera vez en humanos una terapia genética de edición y parece estar recuperándose favorablemente.

Este tipo de terapia genética de edición que solo había sido probada en ratones, parece estar funcionando en esta niña la cual tiene la suerte y el honor de ser la primera humana en ser curada de una leucemia la cual los médicos habían calificado de incurable. Los médicos dicen que es muy pronto para estar totalmente seguros de su curación, pero que la paciente ya esta en su casa y tras las periódicas revisiones pueden decir que se recupera favorablemente.

La terapia implicó el uso de células con genes modificados de producción masiva para atacar a la leucemia en su cuerpo,por las evaluaciones de los médicos que calificaban esta leucemia como incurable se le ofreció el tratamiento experimental por razones humanitarias.

Se trata de la primera vez que el uso de versiones editadas de las células genéricas no personalizadas podría funcionar como una terapia efectiva, poniendo mas fácil el abaratamiento de este tipo de tratamientos y la investigación para utilizar el mismo método en otros tipos de cáncer.

Se trata de un tratamiento muy caro y que requiere de mucho tiempo. Sin embargo, investigadores de la Universidad College de Londres, dirigidos por Waseem Qasim, han estado trabajando en una terapia más rápida y barata.

En este enfoque, una persona sana dona un montón de linfocitos, que a continuación se modifican para asegurarse de que son seguros para transferir, creando lo que los investigadores llaman células UCART19.

Para crear estas células, Qasim y su equipo utilizan un par de «tijeras moleculares», asegurando que los linfocitos UCART19 sólo atacan las células de leucemia, y no a las saludables.

Los resultados de Layla serán presentados en la Sociedad Americana de Hematología en diciembre. Se trata del primer caso en el que una vida humana ha sido salvado por el gen de la edición, a pesar de muchos años de pruebas prometedoras utilizando esta técnica.

El propio sistema inmunológico de la pequeña Layla está destruyendo las células UCART19, sin dejar huella del gen de edición. «Sólo hemos utilizado este tratamiento en una niña muy fuerte, y tenemos que tener cuidado de no afirmar que será una opción de tratamiento adecuada para todos los niños», dijo Qasim. «Pero, es un punto de referencia en el uso de la nueva tecnología de la ingeniería genética y los efectos en esta niña han sido asombrosos. En caso de repetirse, podría representar un gran paso adelante en el tratamiento de la leucemia y otros tipos de cáncer».

UCART19
ABC