La Agencia Europea del Medicamento ha recibido una petición
de aprobación de un tratamiento para una enfermedad rara: la hiperamonemia,
acumulación de amonio en la sangre por culpa de una mutación que impide el correcto
metabolismo del nitrógeno presente en las proteínas. En un organismo sano, ese
nitrógeno acaba excretándose por la orina en forma de urea. Cuando el proceso
falla, se forma amoniaco que va al cerebro y causa una importante discapacidad
física e intelectual e incluso la muerte del niño.
La terapia, desarrollada por Cytonet, consiste en inyectar
células hepáticas sanas al hígado del recién nacido. Con ello se consigue
solventar el fallo congénito. Tiene la ventaja de que basta con recuperar un 2%
de la función hepática para que los efectos se reviertan.
La hiperamonemia afecta a unos 25 recién nacidos en España
al año. La enfermedad, cuando la mutación afecta a todo el hígado, puede hacer
que en 48 horas, un niño sano entre en un coma hepático. Si no se pone remedio en
72 horas puede haber muerto.
La mejor solución para estos niños que empiezan a sufrir la
enfermedad en cuanto nacen es un trasplante de hígado. Pero esa intervención es
muy complicada en recién nacidos. Hay posibles tratamientos paliativos pero son
solo soluciones temporales.
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