Cuando en 2003 culminó el Proyecto Genoma Humano, llegando al conocimiento de las secuencias de ADN de nuestros 21.000 genes, se abría paso la solución de enfermedades genéticas, mediante el desarrollo de técnicas de terapia génica. Una tecnología esperanzadora pero enormemente difícil por la dificultad de cortar y sustituir regiones de ADN alteradas sin alterar el resto del genoma. Por desgracia, esto no es todavía posible más que para unas contadas enfermedades. Y aquí es donde aparece en escena la tecnología denominada CRISPR-Cas9.
Las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, premios Princesa de Asturias de Investigación 2015, descubrieron un sistema inmunológico natural que opera en bacterias consistente en unas enzimas denominadas Cas, que se asocian a unas regiones cortas del ADN de secuencias repetidas (CRISPR). En 2012 publicaron un artículo en Science en el que demostraban que la enzima Cas9 de Streptococus pyogenes es capaz de cortar moléculas de ADN en sitios específicos y con precisión, mediante la síntesis de una secuencia de una molécula intermediaria de ARN. De inmediato surgió la idea de utilizar este hallazgo como herramienta molecular en terapia génica para, editar las secuencias de determinados genes alterados causantes de patologías ycorregirlos. De hecho, la técnica se ha aplicado en el laboratorio para editar y modificar la información de genes en células de múltiples especies y se ha demostrado su utilidad para subsanar defectos genéticos en ratones.
Hay, sin embargo, mucho camino por recorrer hasta poder utilizar el CRISPR-Cas9 para editar y restaurar ADN con fines clínicos en el hombre. De acuerdo con el Premio Nobel de Medicina de 1975, David Baltimore: «Antes de aceptar cualquier intento de aplicación de ingeniería genética humana, incluso para uso clínico, deben ser profusamente investigadas y entendidas a fondo la seguridad y la eficacia potencial de esta tecnología».
Este lunes, 1 de Febrero, se anuncia que unos científicos del Reino Unido tienen permiso de la Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA) para editar genes en embriones humanos con el sistema CRISPR-Cas9. Aunque la intención no es aplicarlo con fines terapéuticos, la decisión se puede calificar de precipitada y contraria a la ética por varias razones.
En primer lugar, por la utilización de embriones humanos, con la idea de su destrucción tras la manipulación genética. La destrucción de embriones va en contra de la más elemental ética, ya que se trata de vidas humanas. Va contra la dignidad de la vida humana, aunque esté en sus primeras etapas de desarrollo. En segundo lugar, la tecnología CRISPR-Cas9 no ofrece aun la fiabilidad y seguridad para editar y corregir genes humanos con la precisión deseada. En tercer lugar, por pretender hacerlo en embriones.
El antecedente en primavera de 2015 de unos investigadores chinos causó un gran debate precisamente por la utilización de la técnica en embriones, que aun no han desarrollado la línea germinal. Esto implica el riesgo de afectar información genética en futuras células madre de los gametos, con consecuencias no tanto para el individuo que se desarrolle de estos embriones, sino de sus descendientes de futuras generaciones. De hecho, este tipo de investigaciones en la línea germinal están prohibidas en la mayoría de los países desarrollados, España incluida.
Fuente: www.elmundo.es
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