LA EDICIÓN DEL GENOMA LOGRA DELVOLVER PARCIALMENTE LA VISTA A RATAS CIEGAS

Entre todas las muchas perspectivas que nos ha aportado la técnica CRISPR de edición genómica, una de las opciones que parece más posible a corto plazo es la corrección de errores genéticos en personas de edad adulta. Científicos de diferentes partes del mundo han echo un progreso fundamental al inventar, poner a prueba y probar con individuos animales un procedimiento que permite, por primera vez, editar genes en células que ya no se dividen (que son la mayoría en una persona adulta). Como ensayo, han restaurado parte de la visión de ratas ciegas.


Para la Biomedicina, este avance ha supuesto un gran logro, ya que hace años que la corrección de errores genéticos en adultos era algo muy complicado. La llamada terapia genética lleva ensayándose más de 30 años en medio mundo, pero sus resultados han sido casi insignificantes. La técnica CRISPR, que esta siendo todo un éxito en los laboratorios de genética gracias a su eficacia, facilidad de uso y bajo coste, promete convertirse en la terapia genética del futuro a corto plazo.

Sin embargo, pese a su gran eficiencia, aun quedan importantes problemas técnicos por resolver antes de que CRISPR pueda llegar a los ensayos clínicos. Uno de los problemas más graves es que este método de edición genómica, esta basado en un sistema antiviral que las bacterias llevan usando más de 3.000 millones de años. El inconveniente está en que funciona muy bien en células que se están dividiendo, pero no en las que ya han dejado de hacerlo, como es el caso de las células de un adulto.

La innovación de un equipo científico internacional coordinado por Juan Carlos Izpisúa, del instituto Salk de Califrnia, presenta en Nature salva justo este importante problema.Sus detalles son una tanto complicados de entender pero en resumidas cuentas se trata de la combinación de CRISPR con otro sistema de gestión y reparación de ADN que no proviene de las bacterias, sino de nuestras células. La célula humana es en sí misma un ingenio genético muy importante, y de vez en cuando se le puede reclutar para poner al servicio de la biomedicina.

Como primer experimento, han probado su técnica en un modelo de rata con retinitis pigmentosa, una de las causas de ceguera más común en las personas, de naturaleza genética. Los científicos aplicaron directamente en los ojos de esas ratas ciegas, una copia funcional del gen Mertk, uno de los genes dañados en esa dolencia. Tras el transcurso de cinco semanas, han podido observar que los animales habían recuperado la sensibilidad a la luz y mostraron en diversas pruebas que su retina se había recuperado parcialmente.

"Estamos muy emocionados por la técnica que hemos descubierto, es algo que no de podía hacer hasta ahora!, dice Izpisúa. "Por primera vez podemos entrar en las células que no se dividen y modificar su ADN a voluntaz; las posibles aplicaciones de este descubrimiento son vastas". El científico español dirigió el Centro de Medicina Regenetativa de Barcelona hasta enero de 2014, cuando dimitió ante la falta de apoyo político. Las administraciones catalanas y españolas adujeron que su dedicación era insuficiente, ya que no había roto sus lazos con el Instituto Salk, un centro de referencia de la biología mundial.

 Izisúa:"Ahora tenemos una tecnología que nos permite plantear la reparación de genes en el cerebro, el corazón y el hígado; podemos soñar con curar enfermedades hasta ahora incurables, lo que resulta muy emocionante".Sin embargo el científico sigue manteniendo una productiva colaboración con otros centros españoles. La Universidad Católuca de Murcia (UCAM), la Fundación Pedro Guillen de la clínica CEMTRO de Madrid y el Hospital Clinic de Barcelona son algunas de las instituciones que han colaborado en este trabajo.

"Cada día es más importante la colaboración entre laboratorios y entre países", dice Izpisúa.“Este trabajo se ha llevado a cabo con científicos de medio mundo, China, Japón, Corea del Sur, India, Irán, España, Canadá, México, Suiza, Arabia Saudí y Estados Unidos. La sinergia entre distintos dominios científicos y tecnológicos resulta esencial para el avance de la investigación biomédica”.

El científico español añade: “Ahora tenemos una tecnología que nos permite modificar el ADN de las células que no están dividiéndose, y nos podemos plantear la reparación de genes en el cerebro, el corazón y el hígado; podemos soñar con curar enfermedades hasta ahora intratables, lo que resulta muy emocionante”. Sin duda CRISPR y sus derivados han abierto un inmenso abanico de posibilidades a la biomedicina.

Fuente: EL PAÍS
            BURBUJA