LA EDICIÓN GENÉTICA CORRIGE MUTACIONES CAUSANTES DE LA TALASEMIA.

Gracias a la edición genética se ha conseguido desencadenar un proceso que ha culminado en la corrección de mutaciones causantes de la talasemia.

Estas técnicas tienen un buen potencial para tratar enfermedades sanguíneas que son hereditarias como la talasemia y a la anemia drepanocítica, esta aplicación se ha centrado en células en el laboratorio.

Al utilizar esta nueva técnica de edición genética para corregir las mutaciones que causan la talasemia, se han corregido las mutaciones y disminuido la enfermedad en ratones. Esta técnica se basa en una combinación novedosa de nanopartículas y fragmentos sintéticos de ADN.

El equipo multidisciplinario de la Universidad de Yale en Estados Unidos, ha identificado una proteína procedente de la médula ósea que posee la capacidad de activar células madres. El doctor Peter M. Glazer y sus colaboradores combinaron la proteína con moléculas sintéticas que se conocen como PNAs, que imitan al ADN y se unen al gen escogido como el ´objetivo´ de actuación, para formar una triple hélice. Esto hace que se activen los procesos naturales de reparación de la célula, que arreglarán la mutación causantes de esas alteraciones dañinas para la salud.

En la fotografía de la izquierda de la esquina superior derecha se aprecia una muestra de sangre de ratones anémicos donde se puede ver las formas irregulares de los glóbulos rojos; en la fotografía de la derecha se puede ver una muestra de sangre de ratones sanos donde podemos ver las formas normales de los glóbulos rojos.

El equipo utilizó nanopartículas, para transportar las PNAs hasta poder ejercer su función. En los experimentos, gracias al uso de esta técnica se corrigieron las mutaciones hasta el punto en el que los ratones ya no tenían síntomas de talasemia. Se comprobó que los niveles de hemoglobina en los animales después de 140 días eran normales.

Si esta técnica se sigue desarrollando, se podrían llegar a corregir suficientes células como para que las personas dejasen de ser anémicas; se podría llegar alcanzar una cura sintomática.

Fuente: Noticias de la ciencia y la tecnología.