LA MODIFICACIÓN DEL ADN EN EL INTERIOR DE UN PACIENTE

Un equipo de investigadores del UCSF Benioff Children's Hospital en Oakland han probado un moderno tratamiento que se basa en modificar el genoma humano de un paciente, con el propósito de curar un trastorno genético. Es la primera prueba de modificar un gen en el interior del cuerpo humano.

En los Estados Unidos, los científicos han modificado los genes dentro de un hombre, cambiando continuamente su ADN para ajustar un desorden genético denominado Síndrome de Hunter.

Este Síndrome supone la falta de un gen esencial en las células hepáticas que da lugar a difíciles problemas de infecciones, respiratorios, cardíacos y neuronales.

Brian Madeux de 44 años ha sido el primer paciente en tomar un modelo de fármaco vía intravenosa, el cual incluye miles de millones de reproducciones de un gen corrector que se encuentra asociado a una herramienta genética que puede variar el ADN.

La herramienta se denomina Zinc Finger Nucleases y es anterior a CRISPR. Su función trata de seccionar el ADN en el lugar adecuado, como si fuese una tijera molecular, suprimir el gen culpable del problema e introducir el gen correctivo. El virus fue cambiado para enviarse al hígado del enfermo.

 El Síndrome de Hunter, es ocasionado por una enzima con mal funcionamiento o porque no exista esa enzima. Esto hace que el cuerpo no se capaz de descomponer los carbohidratos, provocando que se apilen y produzcan daños como perdidas de la audición o rigidez de las articulaciones.

Para saber los resultado de la modificación, Madeux y los científicos tienen que esperar tres meses, y así descubrirán si se realizo correctamente y no hay daños. Si el experimento sale bien los investigadores incrementarían sus pruebas a más pacientes adultos para pulir el método, con el fin de poder aplicárselo a los niños en algún momento.

Fuente: XATAKA, 20MINUTOS, PLAY GROUND