EL EDITOR DE ADN CAPAZ DE CURAR EL 90% DE LAS ENFERMEDADES GENÉTICAS

Un nuevo sistema de edición de ADN, presentado el 22 de octubre en la revista científica Nature,  podría mejorar la tecnología CRISPR, hasta el punto de ofrecer la posibilidad de corregir  la mayoría de las mutaciones en genes, que son responsables de las enfermedades.     

CRISPR-Cas9 es la tecnología de edición genética que ha revolucionado las investigaciones científicas, biológicas y médicas al aportar la herramienta más sencilla para "cortar y pegar" fragmentos del ADN. Esta consta de un gran potencial: desde corregir errores asociados a las enfermedades a crear plantas más resistentes para el cultivo.

Pero esta tecnología tiene una gran desventaja: actúa como unas tijeras, cortando la doble hélice del ADN. Esto puede provocar cambios no deseados en las bases que escriben el genoma. El poder trasladar esa técnica a ensayos con humanos con total seguridad depende del sortear esos "efectos secundarios".

El bioquímico David Liu, del Instituto Broad, perteneciente a la Universidad de Harvard y el Instituto Tecnológico de Massachusetts, es el autor de una nueva tecnología de edición genética, que han denominado editor "prime" o de excelencia, supone un avance en su perfeccionamiento. Esta técnica realizaría un cambio en la estrategia de "costar y pegar" por un sistema de edición de textos ("buscar y reemplazar") de tal precisión que podría corregir cerca del 89% de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades.

"Los editores de bases cambiarían una letra del ADN en otra, sin llegar a romper la doble cadena, permitiendo corregir las principales mutaciones de forma eficiente, pero no todas. El editor "prime" permite realizar directamente mutaciones específicas, inserciones y eliminaciones de una sola letra precisas y combinaciones de estas, también sin tener que romper las cadenas", explica Liu.

La innovación de la técnica "prime" consiste en la fusión de la proteína Cas9, que es la encargada de cortar el ADN en un sistema de edición "clásico" a través de una enzima transcriptasa inversa y en la modificación de la guía de ARN para que localice el sitio que busca editar y actúe de molde para corregir la mutación, evitando la rotura de la cadena.

La técnica ha sido probada en más de 175 ediciones genéticas en células humanas y, según exponen en el artículo, es muy eficiente y produce menos "efectos secundarios" que la CRISPR-Cas9.

FUENTE: El Mundo