ÉXITO DE LA EDICIÓN GENÉTICA EN PACIENTES CON CÁNCER

El sistema de edición genética inspirado en un descubrimiento que el español Francis Mojica hizo Science muestra que la técnica de edición genética CRISPR permite editar el genoma de células del propio paciente y que esta metodología es viable y segura.
estudiando microbios en las salinas de Santa Pola acaba de demostrar por primera vez que puede ser una herramienta útil contra el cáncer.

Estos son los primeros resultados del uso de CRISPR en cáncer que se publican con todas las garantías, explica Carl June, profesor de inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania y autor principal del trabajo. “Nuestros resultados indican que hay posibilidades de que esta técnica de edición genética mejore las terapias contra el cáncer, tanto para tumores de la sangre como para los de otros tejidos”, resalta. En especial existe la esperanza de que esta intervención pueda actuar en los casos de tumores sólidos que no responden a la inmunoterapia.

En 2003, Francis Mojica descubrió que microbios de las salinas de Santa Pola guardaban en su genoma el retrato robot de ciertos virus que les permitían identificar a los patógenos y combatirlos. Una década después, Jennifer Doudna y Charpentier se inspiraron en ese descubrimiento para desarrollar CRISPR, una herramienta molecular que permite editar fragmentos de ADN en el genoma de cualquier ser vivo con una facilidad sin precedentes. La técnica supuso toda una revolución en investigación, pues permitía no solo entender mucho mejor el funcionamiento genético de cualquier ser vivo, sino también modificarlo para diseñar microbios y otros seres vivos con funciones que hasta ese momento no existían en la naturaleza.

Desde entonces la gran pregunta ha sido si esa técnica puede también servir para editar el genoma humano y combatir enfermedades que hasta ahora tienen mal pronóstico.

El estudio realizado es un paso no muy fiable, pues se basa solo en los resultados de tres pacientes que sufrían mieloma y sarcoma con metástasis que no respondían a los tratamientos convencionales. Se trata de un ensayo clínico de fase 1, es decir, su objetivo es solo probar si el tratamiento es viable y seguro para la salud de los pacientes. El estudio demuestra que es ambas cosas, pues no ha detectado reacciones adversas en los pacientes y sobre todo demuestra que la edición genética de células humanas parece haber funcionado.

Lo hicieron mediante la estracción de linfocitos T, un tipo de célula inmune, de la sangre de los pacientes y usaron CRISPR para introducir en ellas tres cambios genéticos que potencian su capacidad de reconocer a las células tumorales y atacarlas. En primer lugar han sido modificadas con CRISPR, para encontrar y modificar tres genes que en condiciones normales podrían impedir a las células del sistema inmune atacar a las células tumorales. Posteriormente, en un segundo paso introdujeron en las células un vector viral que permite la expresión de una proteína que facilita que los linfocitos identifiquen un rasgo característico de las células tumorales.

Tras no haber resultados negativos en ningún paciente, el equipo de June concluye que su trabajo, aunque preliminar y limitado por el reducido número de casos tratados, demuestra que “es factible usar la edición genética con CRISPR para la inmunoterapia del cáncer”.

Fuentes: El Independiente, El País.