CONSIGUEN RESTAURAR LA VISIÓN DE LOS RATONES CON UNA NUEVA TERAPIA

Una proteína sensible a la luz recientemente desarrollada llamada opsina MCO1 restaura la visión en ratones ciegos cuando se une a las células bipolares de la retina mediante terapia génica, según publican los investigadores en la revista 'Nature Gene Therapy'

El National Eye Institute que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, otorgó una subvención de Investigación en Innovación para Pequeñas Empresas a Nanoscope, sociedad para el desarrollo de MCO1. La compañía está planeando un ensayo clínico en Estados Unidos para finales de este año.

Los hallazgos de Nanoscope muestran que ratones totalmente ciegos, lo que significa que no tienen percepción de la luz, recuperan una función retiniana y una visión significativas después del tratamiento. Los estudios descritos en el informe mostraron que los ratones tratados fueron significativamente más rápidos en las pruebas visuales estandarizadas, como navegar por laberintos y detectar cambios en el movimiento.

Las opsinas son proteínas que envían señales a otras células como parte de una cascada de señales esenciales para la percepción visual. En un ojo normal, las opsinas son expresadas por los fotorreceptores de bastón y cono en la retina. Cuando se activan con la luz, los fotorreceptores emiten pulsos y envían una señal a través de otras neuronas de la retina, el nervio óptico y luego a las neuronas del cerebro.

Una serie de enfermedades oculares comunes, como la degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentosa, dañan los fotorreceptores y deterioran la visión. Pero aunque es posible que los fotorreceptores ya no funcionen completamente, otras neuronas de la retina, incluida una clase de células llamadas células bipolares, permanecen intactas.

Los investigadores identificaron una forma para que las células bipolares asumieran parte del trabajo de los fotorreceptores dañados.

La estrategia podría superar los desafíos plagados de otros enfoques para la regeneración de la retina, según los investigadores. Hasta ahora, la terapia de reemplazo génico ha funcionado principalmente en enfermedades raras que dejan intactos los fotorreceptores. 

Los investigadores no encontraron problemas de seguridad preocupantes en los ratones tratados. El examen de sangre y tejidos no encontró signos de inflamación debido al tratamiento y la terapia no tuvo ningún efecto fuera del objetivo: solo las células bipolares expresaron la opsina MCO1.

«Un estudio clínico en personas nos ayudará a comprender cómo la señalización a través de las células bipolares afecta la calidad de la visión; por ejemplo, lo bien que los ojos tratados pueden detectar objetos que se mueven rápidamente», señala Subrata Batabyal, autor principal del estudio. Es probable que la terapia esté limitada para el tratamiento de pacientes con enfermedad grave de la retina.

«Si este enfoque optogenético que utiliza células preservadas en la retina degenerada puede resultar eficaz en la restauración de la visión en humanos, más allá de la percepción de la luz, podría ofrecer una alternativa valiosa al enfoque de prótesis de retina para personas con retinosis pigmentaria en etapa tardía», añade PaekGyu Lee, oficial de programa de NEI para el programa de Investigación de Innovación de Pequeños Negocios.

Fuentes: Infosalus, ABC