TÉCNICA PARA CORREGIR GENES DEFECTUOSOS

La caja de herramientas que tienen los científicos para modificar las instrucciones genéticas se ha ampliado con dos nuevas innovaciones que allanan el camino hacia el tratamiento de enfermedades.

Una de ellas es una nueva variante de la técnica CRISPR, que actúa como unas tijeras. Corta un fragmento de instrucciones genéticas y lo elimina o lo sustituye por otro.

La segunda innovación no corta todo un fragmento de material genético como las tijeras, sino que corrige uno a uno los errores puntuales que pueda haber en el genoma de las células.

Ambos avances se han logrado en el instituto Broad, éste ha desarrollado la tecnología que expande los tipos de ediciones genómicas que se pueden realizar y evita roturas de ADN de doble cadena.

La técnica de edición genómica, llamada "edición principal", podría corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades.

Los expertos aseguran que a pesar de los avances recientes en tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75.000 variantes humanas que se conocen, no se pueden corregir de manera eficiente.

Las limitaciones del famoso sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9 incluyen realizar rupturas de doble cadena de ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones (pequeñas pérdidas de material genético).

Además, ese modelo cuenta con baja eficiencia a la hora de corregir con precisión la mayoría de los tipos de mutaciones.

El profesor David Liu y su equipo dieron con esta nueva técnica que permite corregir directamente mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena.

Los científicos realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y concluyeron que la técnica es más eficiente y tiene una mayor precisión que la edición tradicional de Cas9.

Fuentes: El Español, La Vanguardia

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