“La mitocondria es la central eléctrica de las células, por lo que aquellas células que necesitan mucha energía, como las musculares o las neuronas, son las que se ven más afectadas en estas enfermedades”, explica Albert Quintana, profesor agregado del Departamento de Biología Celular, Fisiología e Inmunología de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) e investigador del Institut de Neurociències de la UAB, que añade que “suele afectan a niños muy pequeños, incluso de meses, a los que se suele tardar en diagnosticar”.
Quintana junto a la investigadora de su equipo Emma Puighermanal han identificado un fármaco, el cannabidiol, un derivado del cannabis sin efecto psicoactivo que se utiliza para tratar la epilepsia asociada a dos enfermedades raras pediátricas, que podría utilizarse para tratar estas enfermedades. En modelos animales de esta patología, han visto que el fármaco aumenta su esperanza de vida y también mejora la conducta social y corrige algunos problemas motores.
"En ratones hemos obtenido unos resultados muy positivos y ahora estamos intentando conseguir las inversiones necesarias para poder hacer un ensayo clínico con pocos pacientes y comprobar la eficacia en niño”, dice Quintana, y añade “nuestro objetivo es conseguir que sea una patología crónica, no letal, en la que se puedan controlar los síntomas y ralentizar la progresión".
Este fármaco se trata de un químico basado en la marihuana que no tiene un efecto psicotrópico, consiguió disminuir la frecuencia de las convulsiones en pacientes infantiles con síndrome de Dravet, una forma de epilepsia pediátrica típicamente resistente al tratamiento.
La FDA aprobó el medicamento en 2018 para su uso en pacientes de 2 años en adelante con diagnóstico de síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut (un conjunto de epilepsias con caracteres comunes: inicio en un sujeto joven, crisis con sintomatología evocadora, anomalías EEG muy particulares, evolución psíquica desfavorable y, por último, una temible resistencia al tratamiento.)
La FDA aprobó el medicamento en 2018 para su uso en pacientes de 2 años en adelante con diagnóstico de síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut (un conjunto de epilepsias con caracteres comunes: inicio en un sujeto joven, crisis con sintomatología evocadora, anomalías EEG muy particulares, evolución psíquica desfavorable y, por último, una temible resistencia al tratamiento.)
Se cree que dentro de poco este fármaco podrá ser utilizado en un mayor rango de pacientes con distintos tipos de enfermedades mitocondriales y de una edad más avanzada, no solo para niños.
Fuentes: La Vanguardia, CNN Español
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