NUEVA TERÁPIA GENÉTICA PARA LA SORDERA

Un nuevo estudio de la Universidad de Tel Aviv ha presentado una terapia genética innovadora para la sordera, basado en la entrega de material genético en las células del oído interno. Dicho material sustituía la deficiencia genética y permite que las células sigan funcionando de manera normal.

En su trabajo, publicado en la revista EMBO Molecular Medicine, los investigadores fueron capaces de prevenir el deterioro progresivo de la audición en ratones que tenían una mutación genética para la sordera. Creen plenamente en que esta terapia podría dar lugar a un gran avance en el tratamiento de niños que tienen varias mutaciones desde su nacimiento que eventualmente provocan sordera.

La sordera es causada por mutaciones genéticas en, aproximadamente, la mitad de los casos y ya existen alrededor de 100 genes asociados con esta discapacidad sensorial.

La líder del estudio, Karen Avraham, explicó en qué se centraba este estudio. El estudio giraba en torno a la sordera genética causada por la mutación del gen SYNE4. En este trastorno, los niños que heredaban el gen defectuoso de cada uno de sus progenitores nacían con una audición normal pero, durante su infancia, perdían la audición. 

Otra de las autoras, Shahar Taiber, habló sobre los experimentos que se llevaron a cabo en esta investigación. Lo que hicieron fue crear un virus sintético e inofensivo, el cual es una versión normal del gen que es defectuoso tanto en personas como en ratones, que posteriormente fue usado para entregar material genético. Tras esto, inyectaron en el oído interno de los ratones el virus para que entrara en las células ciliadas y liberase ahí la carga genética. Al hacerlo, podrían solucionar el defecto de las células ciliadas y les permitirían madurar y funcionar de manera normal.

El tratamiento fue suministrado poco después del nacimiento y fue entonces cuando la audición de los ratones se comenzó a monitorizar empleando pruebas fisiológicas y de comportamiento. Según otro de los autores, los hallazgos son muy prometedores , ya que los ratones desarrollaron una audición normal, con una sensibilidad prácticamente idéntica a la de los ratones sanos que no tienen la mutación. 

Estos científicos están desarrollando ahora terapias parecidas para otras mutaciones que provocan sordera. Wade Chien, quien no participó en el estudio, dijo que este es un estudio importante que expone que la terapia genética del oído interno puede ser aplicada de manera eficaz a un modelo de ratón de sordera SYNE4 para recuperar la audición. También explicó que la magnitud de la recobración de la audición es sorprendente y que este estudio forma parte de una amplia gama de literatura que demuestra que la terapia génica es capaz de aplicarse con éxito a ejemplares de ratones que sufran pérdida de audición hereditaria y que aclara el gran potencial de la terapia genética como curación para la sordera.

Fuentes: Crónica Balear, El Médico Interactivo