DESCUBREN UN TRATAMIENTO CAPAZ DE CURAR ENFERMEDADES MORTALES

A día de hoy existen muchas enfermedades que no tienen cura como la enfermedad de Huntington y la fibrosis quística, aunque se ha descubierto una tecnología que ofrece tratamientos que pueden durar días y semanas en lugar de meses, Intellia Therapeutics es una de varias compañías que la están desarrollando.

Esa tecnología, llamada CRISPR actúa como edición genética, es capaz de recortar el ADN. Sin embargo, es la primera vez que se inyecta directamente en la sangre de pacientes para ‘reparar’ sus genes, un paso que abre muchas posibilidades a la medicina y que apareció publicado hace unos días en la prestigiosa revista científica New England Journal of Medicine. En concreto, es la proteína Cas la que hace el corte y la célula pone en marcha la maquinaria de reparación del ADN para subsanar la herida.

La enfermedad que intentaban curar es la amiloidosis por transtiretina (ATTR). Una amiloidosis se produce cuando la proteína amiloide se acumula en ciertos órganos del cuerpo e impide que estos funcionen correctamente.

La transtiretina (TTR) es una proteína que se produce en el hígado, pero en los pacientes de ATTR está mutada y se acumula de forma tóxica en el corazón y en los nervios, como resultado puede producir fallos cardíacos o nerviosos.

En el estudio desarrollado por la farmacéutica Intellia Therapeutics, la idea era acabar con el problema inactivando el gen que produce la transtiretina. En la primera fase del ensayo clínico, participaron seis pacientes con ATTR y al cabo de 28 días, los niveles de transtiretina habían caído entre un 80% y un 96%.

Aunque todo esto se conoce desde hace años, los investigadores han estado intentando que funcione dentro del cuerpo humano y no solo en experimentos “in vitro”, lo han conseguido con ARN mensajero envuelto en nanopartículas lipídicas, que es justo la misma tecnología que utilizan las vacunas de ARN del covid.

Fuentes:El Confidencial, BBC