Es una enfermedad poco común pero devastadora. Se trata de un trastorno cerebral degenerativo que provoca demencia y hasta la fecha no existe ningún tratamiento autorizado. En su mayoría, los pacientes que reciben este diagnóstico fallecen pocos meses después.
Entre octubre de 2018 y julio de 2019 se les administró a seis pacientes de UCLH con ECJ un anticuerpo monoclonal desarrollado por los investigadores llamado PRN100. Los resultados han sido publicados en la revista "Lancet Neurology" y muestran que el tratamiento es seguro y puede acceder al cerebro. Cuando los niveles de dosificación estaban dentro del rango objetivo, la progresión de la enfermedad en tres pacientes pareció estabilizarse.
Pese a que ninguno de los seis pacientes experimentó efectos secundarios mientras recibió el tratamiento, todos acabaron muriendo como consecuencia de la enfermedad. Por ello, y debido a que la cantidad de pacientes tratados es aún muy reducida, los investigadores dicen que los hallazgos deben considerarse preliminares y que son necesarios más estudios con el fin de sacar conclusiones más exhaustivas.
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Con vistas al futuro, el profesor John Collinge, director de la Unidad de Priones MRC en la UCL y neurólogo consultor de la UCLH, añadió que "esperamos que el fármaco también tenga el potencial de prevenir la aparición de síntomas en personas con riesgo de enfermedad por priones y que pueda contribuir al desarrollo de terapias para demencias más comunes, como la enfermedad de Alzheimer".
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