REVIERTEN PÉRDIDA DE VISIÓN EN RATONES

La retinosis pigmentaria es una enfermedad genética, lo que significa, que se puede pasar de generación en generación y consiste en daño en la retina, constituyendo una de las principales causas de ceguera en los humanos. Puede estar causada por mutaciones en más de 100 genes y se calcula que afecta a la visión de 1 de cada 4.000 personas.

Un grupo de investigadores chinos ha conseguido restaurar la visión de ratones que padecían esta enfermedad, de manera que han logrado que estos animales respondan a estímulos visuales de la misma manera que lo hacen los animales sanos normales.

El logro ha sido conseguido mediante la aplicación del sistema PESpRY, basado en la tecnología CRISPR, acrónimo en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas, se trata de un sistema programado para corregir muchos tipos diferentes de mutaciones genéticas, con independencia de dónde se produce la mutación dentro del genoma.

Aplicando el sistema PESpRY sobre el gen mutante PDE6beta, se consiguió corregir de manera eficaz la mutación y restaurar la actividad en la retina de los ratones, evitando la muerte de células que detectan la luz, y de las necesarias para la visión de los colores, cuya muerte provocaría la grave pérdida de visión de manera irreversible. Debe destacarse que las pruebas que con posterioridad fueron realizadas, demostraron que los 

animales conservaban la visión incluso en la vejez.

Los científicos responsables de estos experimentos en animales advierten que queda mucho trabajo para garantizar tanto la seguridad como la eficacia del sistema en los seres humanos, pero apuntan a que existen pruebas sustanciales de su aplicabilidad y de su gran potencial en contextos terapéuticos y de investigación, en particular para enfermedades hereditarias.

Fuentes: Infosalus, ABC