TERAPIA GÉNICA PROMETE CURA PARA ENFERMEDADES GENÉTICAS RARAS

Un nuevo estudio describe una técnica de terapia génica prometedora para tratar enfermedades raras y hereditarias. La técnica utiliza lo que se llama una "biblioteca de CRISPR" para identificar genes específicos que pueden corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades.

La terapia génica se ha convertido en una opción de tratamiento cada vez más popular para enfermedades genéticas, pero ha enfrentado algunos desafíos importantes en términos de efectividad y seguridad. La nueva técnica presentada en este estudio puede superar algunos de estos desafíos y ofrecer una nueva forma de abordar enfermedades raras.

La biblioteca de CRISPR utilizada en este estudio contiene una gran cantidad de secuencias de guía de ARN que pueden dirigirse a regiones específicas del genoma. Los investigadores utilizaron esta biblioteca para buscar genes que podrían corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades. Descubrieron que algunos de estos genes podían corregir las mutaciones genéticas de una forma muy precisa y efectiva.

Una de las principales ventajas de esta técnica es que puede ser utilizada para identificar múltiples genes que pueden ser útiles para corregir mutaciones genéticas en enfermedades raras.

Los investigadores probaron esta técnica en un modelo de ratón de una enfermedad genética rara llamada síndrome de Rett. Utilizaron la biblioteca de CRISPR para identificar genes que podían corregir la mutación genética responsable de la enfermedad en las células cerebrales de los ratones. Descubrieron que la técnica era capaz de corregir la mutación genética y mejorar significativamente los síntomas de la enfermedad en los ratones.

Aunque esta técnica es prometedora, todavía hay desafíos que deben ser abordados antes de que pueda ser utilizada para tratar enfermedades en humanos. Uno de los mayores desafíos es la entrega segura y efectiva de los genes correctores a las células afectadas por la enfermedad en el cuerpo humano. Los investigadores están trabajando en soluciones a este problema y esperan poder desarrollar esta técnica para su uso en humanos en un futuro cercano.

En resumen, esta nueva técnica de terapia génica tiene el potencial de ser un avance importante en el tratamiento de enfermedades raras y hereditarias. Si bien todavía hay desafíos que deben ser superados, los resultados del estudio son prometedores y podrían abrir nuevas posibilidades de tratamiento para pacientes que padecen enfermedades genéticas raras.

Fuentes: Nature Biotechnology, Nature, MIT, Medical Xpress, Science Daily