CLAVE EN LA MEMBRANA MITOCONDRIAL PARA CONTROLAR LAS DISTROFIAS MUSCULARES.

Un nuevo estudio dirigido por científicos del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, ha descubierto un enfoque completamente nuevo para prevenir los síntomas de desgaste muscular de la distrofia muscular , según publican en la revista 'Science Advances'. 

En este trabajo, científicos del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati (Estados Unidos) han descubierto una nueva manera de reducir los síntomas y los casos de dicho desgaste muscular, relacionada con una tipología de poros localizados en la membrana protectora de las mitocondrias que se originan cuando estas se exponen a estrés oxidativo o a una sobrecarga patológica de iones de calcio (Ca2+), la cual hace estallar el orgánulo y las fibras musculares. Este proceso de muerte celular regulada por el poro mitocondrial se ha observado en otras afecciones, como el daño del músculo cardiaco tras infartos y enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La investigación, disponible en la revista científica estadounidense 'Science Advances', ha requerido del uso de ratones editados genéticamente para demostrar que los poros de transición de permeabilidad mitocondrial (MPTP) son "el principal componente causante de la distrofia muscular", en palabras del director del estudio Jeffery Molkentin. De tal manera, han determinado que impedir su funcionamiento traería la casi completa desaparición de esta enfermedad distrófica.
El desarrollo de un medicamento para proteger las mitocondrias de las células musculares requerirá muchos más estudios, asegura Molkentin.

El gen Ppif del ratón produce una proteína llamada CypD. Los investigadores comprobaron hace años que el fármaco inmunosupresor ciclosporina A puede bloquear esta proteína, pero su uso a largo plazo en dosis elevadas plantea un riesgo significativo de efectos secundarios. En la DM, el fármaco sólo ralentiza ligeramente la enfermedad en modelos animales. Por su parte, el gen de ratón Slc25a4 codifica una proteína denominada ANT1. No existen medicamentos dirigidos a esta proteína. Los compuestos existentes que se sabe que se unen a esta proteína son mortalmente tóxicos, por lo que se necesitarían nuevos compuestos."También, se necesitaría más investigación para determinar si el enfoque protector de las mitocondrias protegería contra el daño cardíaco relacionado con la DM u otras disfunciones orgánicas", concluye este experto en la ciencia básica de la función y formación de las células musculares.

Fuentes: Heraldo, LaSexta